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　　2015年2月FDA先后批準通過了ELEPSIA XR、OPDIVO、ZARXIO、CRESEMBA、UNITUXIN、CHOLBAM、KALYDECO、ARGATROBAN INJECTION等8個創(chuàng)新藥物(圖一)，其中像Unituxin、Cholbam等都是相應疾病治療藥物的首次批準，不但都是潛在重磅藥物，在FDA批準上更是里程碑式的突破，意義重大。下面讓我們來看看這些藥物。

　　圖一：2015年3月FDA審批通過的創(chuàng)新藥物

2015年3月6日，FDA高票通過了安斯泰來旗下廣譜抗真菌藥Cresemba的批準，主要用于血癌等疾病中多發(fā)的侵入性曲霉、毛霉菌感染。

　　侵入性曲霉、毛霉菌感染是罕見而棘手的急性感染，感染后死亡率非常高。安斯泰來和巴塞利亞制藥公司一直在聯合研發(fā)這兩種感染的治療藥。Cresemba就是這兩家公司在這個領域合作的成果之一。

　　臨床研究顯示，Cresemba的安全有效性可以與輝瑞旗下抗真菌藥伏立康唑相媲美，甚至患者死亡率更低。專家指出：Cresemba是真菌感染者一個安全有效的治療方案。安斯泰來方面還透露:公司研發(fā)人員正在研究Cresemba對侵入性念珠菌等其他真菌感染的有效性，意在擴大Cresemba的適用范圍，讓更多的患者受益。

　　Unituxin

　　3月10日，Unituxin作為第一個高危神經母細胞瘤治療藥物獲得FDA批準用于該病一線治療。

　　神經母細胞瘤作為一種頗為少見的腫瘤，是由不成熟神經細胞病變而來，多見于5歲以下兒童。據悉，僅美國神經母細胞瘤患兒就以每年650名的速度在增加。而且，在之前治療狀況下，高危神經母細胞瘤患兒的生存率還不到一半。Unituxin作為抗體藥物，能夠與神經母細胞瘤細胞結合發(fā)揮治療作用，從而延長高危神經母細胞瘤病患生存期。使用Unituxin聯合治療，最高生存率達七成以上，且較之前治療復發(fā)率有所降低。

　　Cholbam

　　上面提到的Unituxin是高危神經母細胞瘤首個獲FDA批準的藥物，是該疾病藥物批準上零的突破。而本月FDA批準上的另一個突破是在3月17日批準了首個單一酶缺乏所致膽汁酸合成障礙及過氧化物酶體病的治療藥物--Cholbam 。

　　單一酶缺乏所致膽汁酸合成障礙及過氧化物酶體病是罕見的代謝疾病，而且具有一定遺傳性�；颊咭话銜�帶有脂肪痢、肝病等多種并發(fā)癥。臨床研究顯示，Cholbam對該病療效較好，而且是一種口服制劑，相對比較安全。有專家指出，在此之前，市場上沒有可供這種罕見膽汁酸合成障礙病患選擇的治療藥物。但值得一提的是，Cholbam的長期安全性尚處于觀察之中，在使用過程中也可引起腹瀉等副作用。有業(yè)內人士提出， Cholbam需在肝臟病學家、兒科胃腸道學家等 經驗人士監(jiān)控下使用，一旦出現肝功能惡化等狀況，就當立即中止使用。

　　Kalydeco

　　同樣在3月17日，FDA基于一項長達24周的開放標簽III期臨床試驗數據，批準了Vertex制藥旗下罕見病治療藥物Kalydeco，這次批準擴大了該藥物的使用范圍。此前，Kalydeco已經被批準用于囊性纖維化群體，這次批準把使用年齡降低到了2歲。這也是得益于Vertex基于體重的口服配方顆粒這一適宜低齡兒童使用的劑型的成功開發(fā)。

　　全球約有7萬患者被囊性纖維化所困擾，這一群體雖然不是非常大，但業(yè)內人士指出，Kalydeco作為首個靶向囊性纖維化根本病因治療藥物，每位患者治療費用高達30萬美元/年，仍然可以給Vertex帶來不菲的收入。這也體現了FDA之前要重視罕見病治療的承若。

　　小結：從以上分析不難發(fā)現，FDA在3月份創(chuàng)新藥物的批準中實現了許多突破，像Unituxin、Cholbam等都是相應疾病治療藥物的第一次獲批。多個罕見病治療藥物的批準，也體現了FDA對罕見病治療藥物的重視。